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编辑：新元素神外资讯网 | 发布时间：2019-12-16 22:19 | 点击次数：0次
2013年11月21日至24日在美国召开的第四届QuadrennialMeetingoftheWorldFederationofNeuroOncologyinconjunctionwiththe18thAnnualMeetingoftheSocietyforNeuroOncology(WFNOSNO2013)上，美国DanaFarberChildren’sHospitalCancerCenter的MarkKieran医生发布报告称，Hedgehog信号通路抑制剂sonidegib(LDE225)可有效治疗复发及难治性髓母细胞瘤，这一点确信无疑。在第1/2期试验中，这种药物的耐受性已得到验证，在一部分患者身上也取得了抗肿瘤效果。
MarkKieran的研究团队开展了以儿童进展期实体瘤为研究对象的1期试验，并发表了sonidegib在试验中的最终效果。
在1期用量增加试验中，开始阶段针对12个月以上18岁以下的儿童或青少年患者1日1次投与372mg/m2的sonidegib。有59名患者参与试验，其中包括38名髓母细胞瘤患者(233mg/m2组11人、372mg/m2组16人、425mg/m2组11人、680mg/m2组21人)。年龄中位数为12岁(217岁)。唯一的剂量限制性毒性是4级肌酸激酶升高，这种副作用只在372mg/m2组出现，2期试验的推荐用量为680mg/m2。
较常见的副作用有疲劳感(22.0%)、肌酸激酶升高(15.3%)、肌肉酸痛(15.3%)、恶心(13.6%)、呕吐(13.6%)。3/4级副作用表现为肌酸激酶升高(3.4%)、呕吐(1.7%)、过敏症(1.7%)、横纹肌溶解症(1.7%)。
有两名患者的症状完全缓解(372mg/m2组1人、425mg/m2组1人)，显示出药物疗效与Hedgehog信号通路活性之间较强的关联性。
MarkKieran的研究团队目前正针对Hedgehog信号通路被激活的髓母细胞瘤开展第3期试验。
本文[Hedgehog信号通路抑制剂sonidegib对治疗髓母细胞瘤有没有效果？]来源于网络用户分享，仅供参考，不能作为诊断及医疗的依据！了解国际神经外科领域知名教授咨询、前沿治疗技术以及国际教授治疗协调服务，请咨询电话400-029-0925，点击立即预约联系国际神经外科教科书级别教授！
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